“孤兒病”關注度將提高
; “孤(gu)兒病”一(yi)詞是從(cong)醫藥(yao)研發角度(du)給一(yi)些(xie)罕見疾病下的定義，這些(xie)疾病因為患病人(ren)數少，對(dui)應的藥(yao)物研發和市(shi)場(chang)推廣成本高，自(zi)然被(bei)制藥(yao)企業排除在(zai)研發活動之(zhi)外(wai)。美國FDA認為患病人(ren)數少于20萬人(ren)的疾病可以歸為“孤(gu)兒病”。國際上(shang)和國內有不少(shao)組織和非營利(li)性機構致力于提高公(gong)眾對“孤兒病”患者(zhe)的關(guan)注，在這一趨勢下，未(wei)來(lai)藥企們或許真的要有所動作。
現有(you)針(zhen)對“孤兒病”的療(liao)法(fa)有(you)限，涉(she)足其中的競(jing)爭者又(you)少，《》雜志此番預測很可(ke)能是看(kan)準(zhun)了這一(yi)領域(yu)的(de)市場前景。美國華爾街Thessalus資本(ben)管理公(gong)司(si)的(de)主要合伙(huo)人Mitchell Ng認為，明智的(de)投資者應該關注那些正在進行“孤兒病”特殊(shu)藥(yao)物(wu)研發的(de)公司，“不論市場(chang)如何(he)資本化，這些公司未(wei)來都有(you)巨大的(de)市場(chang)前景(jing)”。
對于患者(zhe)來說(shuo)，這可能是一個喜憂參半的(de)(de)消息(xi)：他(ta)們不(bu)(bu)會(hui)再因為缺乏藥物而束(shu)手無(wu)策(ce)，但同時又(you)不(bu)(bu)得不(bu)(bu)承擔昂貴的(de)(de)藥價，因為更低價的(de)(de)選擇還有待(dai)研發。
合并、收購，“藥”不會停
隨著特朗普上臺，受奧巴馬時期嚴(yan)厲稅收政策影響而一度放緩的醫藥行業并購趨勢有望重(zhong)新活躍。未來十年內，將有價值170億美元的重點(dian)藥(yao)物專(zhuan)利(li)過期，美國(guo)醫藥(yao)行業(ye)巨頭們(men)必須要為(wei)減輕(qing)損失而尋找出路。研(yan)發新藥(yao)費時費力，結果(guo)又具有(you)不確定性，大企(qi)業自然將目光投向那些手(shou)握好品種的新興研(yan)發型(xing)藥(yao)企(qi)。
Mitchell Ng表示(shi)，未來(lai)(lai)將會看到更多像(xiang)“輝(hui)瑞(rui)”這種(zhong)級別的公(gong)司對(dui)那些已(yi)生(sheng)產可盈利藥物(wu)的小(xiao)公(gong)司進行(xing)收購(gou)。大型藥企可以幫助小(xiao)企業(ye)在(zai)營銷、品(pin)牌(pai)重塑、生(sheng)產和(he)分配效率(lv)、品(pin)牌(pai)擴張(zhang)等方面加速發展。通過(guo)并購(gou)手(shou)段，資本運(yun)作帶來(lai)(lai)資源，可以大幅(fu)降低時(shi)間投入(ru)和(he)風險(xian)承(cheng)擔，從而為(wei)企業(ye)帶來(lai)(lai)超額回報。
對(dui)比美(mei)國(guo)，2017年中國(guo)的醫(yi)藥(yao)(yao)行業并(bing)(bing)購態勢延續了自2015年以(yi)來的火熱，上(shang)半年國(guo)內并(bing)(bing)購案例超過30起(qi)，總價值超70億人民幣，其中跨界資本成為主流(liu)“買(mai)家(jia)”。鼓勵社會資本參與醫(yi)療體制改革、“健康中國(guo)”概(gai)念等政策(ce)驅動國(guo)內并(bing)(bing)購的活躍。同時(shi)，中國(guo)藥(yao)(yao)企海(hai)外并(bing)(bing)購的速(su)度也在(zai)加快。行家(jia)預測，海(hai)外并(bing)(bing)購將會被更多的中國(guo)藥(yao)(yao)企納入發(fa)展(zhan)戰略。
技術突破更“搶眼”
首要的(de)就是不斷占領生命科(ke)學(xue)和(he)(he)醫藥領域頭(tou)條(tiao)的(de)基因編輯(ji)技術特別(bie)是CAR-T和(he)(he)CRISPR-CAS9。CRISPR允(yun)許編(bian)輯每個(ge)細胞的(de)(de)遺傳物質，意(yi)味著(zhu)徹底消(xiao)除囊腫型(xing)纖維化、肌肉萎縮(suo)癥、肥厚性心肌病等疾(ji)病看起來(lai)更加(jia)有戲了。而CAR-T技術(shu)已經在(zai)治療癌癥方面取(qu)得(de)巨大進(jin)展，此(ci)前美國FDA已通過對(dui)諾華的(de)(de)CAR-T療法CTL019的(de)(de)外部專家評(ping)審，近日Kite的(de)(de)CAR-T療法也在(zai)FDA收獲利好消(xiao)息。分子工程學和基因編(bian)輯領域這些(xie)令人興奮(fen)的(de)(de)進(jin)步(bu)，對(dui)醫藥研發而言(yan)好比打開(kai)了“新(xin)世界的(de)(de)大門”，更多新(xin)成果等待被創造。
另(ling)一個看點是區(qu)塊(kuai)鏈(lian)技術（blockchain technology）進入醫療領域。繼顛覆金融世界(jie)后，健康領(ling)域(yu)將(jiang)成(cheng)為(wei)區(qu)塊鏈技(ji)術第二大應(ying)用(yong)場景。憑借高(gao)冗(rong)余(yu)、無法篡改、低成(cheng)本和能(neng)進行(xing)多簽(qian)名復雜權限管(guan)理，區(qu)塊鏈有望實現患者(zhe)對個人私密信(xin)息的(de)掌控，這或(huo)許是目前人類能(neng)找(zhao)到的(de)最優數(shu)據保管(guan)方案(an)。Rhea Mehta博士，Bowhead Health的(de)CEO說：“區(qu)塊鏈技(ji)術作為(wei)強(qiang)大的(de)分散平臺(tai)已在金融界(jie)獲得認可。在醫療(liao)行(xing)業，區(qu)塊鏈也(ye)能(neng)作為(wei)一塊重要拼圖，幫助建立(li)起綜合(he)的(de)、高(gao)價值的(de)數(shu)字醫療(liao)記錄體(ti)系。”
“崛起”的非專利藥物
依照前文預測的數據來看，專(zhuan)利(li)過期將帶來非專(zhuan)利(li)藥(yao)物在(zai)美國市場上的增加。來自制藥業的(de)呼聲想(xiang)要保護他們(men)的(de)利益(yi)，但社會和(he)政治(zhi)界則(ze)一(yi)直希望(wang)對過高的(de)藥物成本進(jin)行控制。未(wei)來一年(nian)，FDA可能(neng)會出臺更多政策來支持非專(zhuan)(zhuan)利藥(yao)，更多非專(zhuan)(zhuan)利藥(yao)將(jiang)被批準，藥(yao)物價(jia)格也會隨之降(jiang)低。對(dui)于擁有OTC品(pin)牌(pai)(pai)的(de)(de)傳統(tong)制藥公司而言，這一變化(hua)可能會(hui)帶來消費者(zhe)忠誠度的(de)(de)下降(jiang)，他(ta)們(men)因此不(bu)得不(bu)尋求(qiu)一些新出路。美國藥企Genexa的(de)(de)董事長Max Spielberg表示(shi)：“許多歷(li)史悠久的(de)(de)、傳統(tong)的(de)(de)OTC品(pin)牌(pai)(pai)已打算(suan)好頂住(zhu)壓(ya)力力求(qiu)創新，以(yi)應(ying)對(dui)消費者(zhe)選(xuan)擇的(de)(de)變化(hua)。”
快速成長的亞洲市場
亞(ya)(ya)洲(zhou)(zhou)地(di)區(qu)的(de)勞動力成(cheng)本(ben)優勢、固有成(cheng)本(ben)優勢、以(yi)及藥(yao)品專(zhuan)利制(zhi)度(du)逐(zhu)步完善，全(quan)球(qiu)醫藥(yao)CMO市場(chang)將持續從西方成(cheng)熟市場(chang)轉移(yi)至(zhi)亞(ya)(ya)洲(zhou)(zhou)新興市場(chang)。亞(ya)(ya)洲(zhou)(zhou)正(zheng)在崛起(qi)，與其高速增長(chang)的(de)經濟相(xiang)匹配的(de)，是市場(chang)需(xu)要與西方國家(jia)水準(zhun)相(xiang)近的(de)醫藥(yao)與醫療器械。
中國目前占據世界(jie)醫療市場四分(fen)之(zhi)一的(de)份額，預計這個(ge)數字只會繼續(xu)增高。《福(fu)布斯(si)》雜志認為其(qi)中(zhong)機會多多，尤(you)其(qi)是行業(ye)(ye)，市場亟待(dai)發展。Ng說：“中(zhong)國(guo)政府提出的(de)‘健(jian)康(kang)中(zhong)國(guo)2020’計劃中(zhong)，明確表(biao)示(shi)支持商業(ye)(ye)健(jian)康(kang)保(bao)險的(de)發展。”政府將健(jian)康(kang)保(bao)險置于優先(xian)地(di)位，預示(shi)著該(gai)產業(ye)(ye)即將走(zou)向繁(fan)榮。
